4月11日，一輛冷鏈物流運(yùn)送車從北京天竺綜合保稅區(qū)發(fā)出，一站式抵達(dá)北京兒童醫(yī)院，將已在境外上市的全球首款治療兒童軟骨發(fā)育不全的罕見病藥品——伏索利肽，由保稅倉(cāng)運(yùn)送到醫(yī)院藥房，最終順利交付到一對(duì)來自山東的雙胞胎患者家長(zhǎng)的手中?！斑@真是太好了，孩子在這就診后直接就能一站式拿到保稅備貨的藥品，對(duì)我們患者來說，既得到了權(quán)威的診療，又節(jié)約了時(shí)間成本和經(jīng)濟(jì)成本?！被颊呒议L(zhǎng)說。

據(jù)了解，兒童軟骨發(fā)育不全又稱胎兒型軟骨營(yíng)養(yǎng)障礙、軟骨營(yíng)養(yǎng)障礙性侏儒等，是一種由于軟骨內(nèi)骨化缺陷的先天性發(fā)育異常，是一種兒童罕見病，發(fā)病率大概在1/25000，我國(guó)患兒約10000人?！叭蚰壳坝?000多種罕見病，其中70%的遺傳性罕見疾病從兒童時(shí)期就開始影響患者，兒童罕見病的治療意義重大，應(yīng)該早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早治療。北京兒童醫(yī)院作為國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心，積極響應(yīng)國(guó)務(wù)院政策號(hào)召，創(chuàng)造了國(guó)內(nèi)未上市藥品進(jìn)口審批和臨床應(yīng)用的最短時(shí)間記錄，高效實(shí)現(xiàn)將治療兒童軟骨病的藥物--伏索利肽成功引進(jìn)到醫(yī)院，凸顯出‘一切為了兒童’的核心理念，后續(xù)將繼續(xù)發(fā)揮自身優(yōu)勢(shì)，讓政策惠及更多中國(guó)兒童患者?！北本﹥和t(yī)院院長(zhǎng)倪鑫說。

首都機(jī)場(chǎng)臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)企業(yè)上藥科園貿(mào)易相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，這款藥物已在全球70多個(gè)國(guó)家和地區(qū)使用，從幾月齡即有使用，治療效果明顯。國(guó)外現(xiàn)有臨床研究結(jié)果顯示：接受治療患者的生長(zhǎng)速度持續(xù)高于患者的基線水平，且明顯高于未經(jīng)治療的患者的預(yù)期年化生長(zhǎng)速度，此外，沒有觀察到骨齡加速，顯現(xiàn)出了較好的治療效果?！拔覀冏鳛槭锥紮C(jī)場(chǎng)臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)的醫(yī)藥貿(mào)易企業(yè)，非常愿意發(fā)揮自身優(yōu)勢(shì)，致力于罕見病藥品保障工作，參與到罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)當(dāng)中來?！?/p>

“這次藥品的保障采取了保稅備貨的模式，應(yīng)該說大幅節(jié)省了藥品洽談和采購(gòu)進(jìn)口的時(shí)間，保守估算節(jié)約時(shí)間超過60天，極大的提升了藥品的可及性。下一步，罕見病藥品保障先行區(qū)政策正式落地后，預(yù)計(jì)還可大幅優(yōu)化?！笔锥紮C(jī)場(chǎng)臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會(huì)負(fù)責(zé)人表示。

據(jù)悉，2023年底國(guó)務(wù)院批復(fù)同意《支持北京深化國(guó)家服務(wù)業(yè)擴(kuò)大開放綜合示范區(qū)建設(shè)工作方案》，支持在北京天竺綜合保稅區(qū)建設(shè)罕見病藥品保障先行區(qū)，以提高患者用藥安全性、有效性、可及性為目標(biāo)，探索保障國(guó)內(nèi)罕見病患者用藥新思路。政策出臺(tái)以來，首都機(jī)場(chǎng)臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會(huì)會(huì)同中國(guó)罕見病聯(lián)盟、有關(guān)監(jiān)管部門、園區(qū)醫(yī)藥貿(mào)易企業(yè)，密集行動(dòng)，于2024年2月22日完成了首單罕見病藥品備貨，2月29日與中國(guó)罕見病聯(lián)盟簽署了戰(zhàn)略合作協(xié)議，3月16日北京市首個(gè)罕見病專屬診所開診，到4月11日，全球唯首款治療兒童軟骨發(fā)育不全罕見病藥品順利交付患者手中。

近幾年，首都機(jī)場(chǎng)臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)著力發(fā)展以醫(yī)藥跨境貿(mào)易為特色和引領(lǐng)的醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)，持續(xù)提升通關(guān)便利化水平，創(chuàng)新實(shí)施“分送集報(bào)、分類監(jiān)管、一次通關(guān)、多次報(bào)關(guān)”等一系列有效措施，建立了服務(wù)生物制品進(jìn)口檢驗(yàn)的綠色通道，園區(qū)貨物進(jìn)出口通關(guān)時(shí)效分別優(yōu)于全國(guó)平均水平22.08小時(shí)和0.6小時(shí)，園區(qū)聚集國(guó)內(nèi)外知名醫(yī)藥企業(yè)30余家，2023年園區(qū)實(shí)現(xiàn)進(jìn)出口值超過1228億元，同比增長(zhǎng)41%，其中醫(yī)藥進(jìn)口貿(mào)易規(guī)模首次突破1000億元，占全國(guó)總量的28%以上，規(guī)模位居全國(guó)第一。

“下一步，首都機(jī)場(chǎng)臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會(huì)將會(huì)同社會(huì)各界主體，緊緊圍繞‘罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)’，進(jìn)一步優(yōu)化政策，創(chuàng)新實(shí)踐，把更多的罕見病藥品，送到患者的身邊?！笔锥紮C(jī)場(chǎng)臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會(huì)相關(guān)負(fù)責(zé)人表示。

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